10月27日👩🏿🎨🆓，MK体育平台附屬眼耳鼻喉科醫院（上海市五官科醫院）耳鼻喉科研究院副院長🤽🏻♀️、遺傳性耳聾診治中心主任舒易來受邀以“AAV1-hOTOF gene therapy for autosomal recessive deafness 9”為題🥇，在第30屆歐洲基因和細胞治療學會（ESGCT）年會上發言，向全球同道分享國際首個成功的先天性耳聾基因治療臨床試驗數據🦹🏼。
參會並分享最新研究成果，受國際基因治療領域專業人士的關註
在發言中，舒易來介紹了其研究團隊研發的基因治療候選藥物RRG-003，以及全球首批多例先天性耳聾基因治療臨床試驗結果。數據顯示，耳部註射基因治療藥物安全且有效，患兒已可日常對話🧑🏿🦱。該研究結果展現了基因治療應用的巨大潛力🤹🏼♀️，開啟了耳聾基因治療新時代，推動了先天性耳聾基因治療進一步走向臨床,
舒易來醫生在2023 ESGCT年會上分享耳聾基因治療臨床試驗進展
ESGCT年會是全球最權威的基因治療和細胞治療領域的國際性學術會議之一，本次大會於10月24日-27日在比利時布魯塞爾舉行👰🏼，大會匯聚了全球2500多名基因治療和細胞治療領域的頂尖專家學者，包括來自世界各地的研究人員、科學家🚵🏼♀️、醫生和產業界專業人士👌🏽，交流和分享最新研究成果、技術進展以及創新性治療方法。
舒易來此次受邀參加大會並分享最新研究成果，受到了國際基因治療領域專業人士的關註🖊。發言結束後，與會專家進行了熱烈討論🙍🏼♀️，哥倫比亞大學從事聽覺治療研究的著名醫生Lawrence Lustig表示，“任何對患者聽力的改善都是一次徹底的勝利，讓患者減輕聽力損失非常了不起，這是第一步，也是非常重要的一步。”
2023 ESGCT年會會議現場
國際同行在舒易來醫生報告後於會議現場熱烈討論
開啟耳聾基因治療新時代🧑🏼🏭，讓耳聾患者的根治成為可能
據悉，全球先天性耳聾患者高達2600萬👨🦯➡️，我國每年新生約3萬聾兒，其中60%與遺傳因素相關，嚴重損害兒童聽覺、言語以及智力發育🥴，但臨床上尚無任何治療藥物。耳畸蛋白缺陷（OTOF耳聾基因突變）導致DFNB9，常引起兒童重度至極重度聽力損失和言語障礙👨🏼💼。
解決這一醫學界的世界難題需要長期不斷的探索♝、堅持和多方合作。在上海市五官科醫院的大力支持下，在耳鼻喉科研究院院長、科主任李華偉的帶領和支持下，十余年來，舒易來團隊一直致力於此領域的臨床和科研工作，並聯合哈佛大學醫學院教授陳正一團隊共同設計藥物，與此同時🧑🏿💻，還高效推進產學研轉化💁🏿，與上海鼎新基因科技有限公司合作，借助公司在藥物開發上的經驗，打通了基因治療藥物研發、產業化設計🥠、工藝生產、安全評估等關卡🐤，最終研發出RRG-003耳聾基因治療藥物💢，建立了產學研發展的新模式🎗，開啟了耳聾基因治療新時代，為耳聾患者的根治提供了一種可能。
據團隊介紹，RRG-003是一款基於腺相關病毒 (AAV) 的治療DFNB9的雙載體基因補償療法。該方法能將正常的基因或有治療作用的基因導入靶細胞內，補償或糾正缺陷或異常基因，實現疾病的治療，從根本上改善聽力，使恢復後的聽力更加接近自然聲音的狀態。團隊通過一次耳部註射🖍🚙，將基因治療藥物註射到患兒內耳，彌補缺陷的耳畸蛋白，從而恢復或改善OTOF突變耳聾患兒的聽覺和言語功能。
2022年10月，團隊正式啟動我國首個遺傳性耳聾基因治療臨床試驗💁🏿♀️，並於2022年12月，完成國際上首例先天性耳聾患者基因治療。目前首例患兒的聽力恢復已持續10個月👨🏿🍳，並可進行日常對話。該臨床研究依次納入低劑量組至高劑量組，從大齡小孩到小齡小孩，目前已有序規範完成多例OTOF突變耳聾患者基因治療，證實了該基因治療安全有效。現階段，該臨床試驗正在擴大招募患者中。
RRG-003基因治療臨床試驗為OTOF基因突變致聾患者提供了特異性的基因治療候選藥物，是全球第一項獲得臨床治療療效的內耳基因治療和雙AAV載體的人體試驗（Frist in human），為後續進一步開展耳聾基因治療的臨床試驗註入了一劑強心針，開啟了真正意義上的耳聾根治時代。團隊相信，未來將有更多安全、有效的耳聾治療藥物的開發和臨床轉化🅱️，使更多耳聾患者重返有聲世界📃。
今年9月，上海市為深入實施創新驅動發展戰略，加快建設具有全球影響力的科技創新中心，專門發布了《上海市促進基因治療科技創新與產業發展行動方案（2023-2025年）》。方案中明確提出，直至2025年，將進一步增強上海基因治療科技創新策源能力，進一步提升臨床研究和轉化應用能力，進一步完善創新體系🙍🏿，進一步優化產業生態，使上海成為基因治療科技創新的重要策源地，為產業高質量發展提供新動力。為積極響應以上行動方案，解決眼耳鼻咽喉疑難疾病診治👩🍼，上海市五官科醫院特成立“基因和細胞治療中心”，開展耳聾和眼病、頭頸腫瘤等的基因和細胞治療，以期為難治性、重大五官疾病提供新療法，最終造福患者。
